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作者：泉琳综合报道 来源： 发布时间：2018-8-1 14:56:28
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2018年6月26日，国际禁毒日。
这一天，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准Epidiolex®正式上市。这是第一个获得美国食品和药物管理局批准上市的含纯化大麻提取物的新药。
Epidiolex®用于治疗两种严重而罕见的小儿癫痫疾病——Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征。其成分是纯化的大麻二酚（CBD），这是一种通常在大麻植物中极少量存在的化合物，由于其抗癫痫发作的特性和其他可能的治疗效果，多年来一直受到科学家和公众的关注。
医用大麻
尽管大麻早在上世纪就被联合国禁毒公约列为三大毒品之一，然而，这不过是大麻广为人知的一面。如今，随着科学研究的不断深入，医用大麻正逐渐成长为医学领域内冉冉升起的“明星”。
所谓医用大麻，是指用整个未经加工的大麻植物或其基本提取物来治疗疾病。目前，美国食品和药物管理局尚未承认或批准大麻植物作为药物。
不过，对大麻中的化学物质——大麻素——的科学研究，已经让含有该化学物质的两种药物——屈大麻酚（dronabinol）和大麻隆（nabilone）——获得了美国食品和药物管理局的批准。它们分别用于治疗化疗引起的恶心和提高艾滋病患者的食欲，这两种药物都是合成类四氢大麻酚（THC）药物。
目前，大麻植物中有两种具有医疗价值的大麻素是四氢大麻酚和大麻二酚。
四氢大麻酚是大麻中的一种化合物，会引起成瘾性，而且它是对大脑中枢神经系统作用最强的精神活性成分。因此，将四氢大麻酚的潜在的治疗特性与其对人体构成损害的负效应相剥离，一直是开发针对人体内源性大麻素系统的安全药物的挑战。相比之下，大麻二酚与其他信号系统相互作用，并且没有同样的损害或欣快的副作用，它面临的安全障碍较少。
从这两种大麻素的治疗特性上看，四氢大麻酚可以增加食欲，减少恶心；还可以减少疼痛、炎症（肿胀和发红）和肌肉控制问题。与四氢大麻酚不同，大麻二酚是一种不会让人感到“high”的大麻素。正因如此，它并不受娱乐消遣的“待见”。在医学上，大麻二酚可能有助于减少疼痛和炎症，控制癫痫发作，甚至可能治疗精神疾病和成瘾。
现在，许多研究人员（包括由美国国立卫生研究院资助的研究人员在内）正在继续探索四氢大麻酚、大麻二酚和其他大麻素用于医疗的可能用途。随着有关医用大麻的持续研究，可能会让更多含有大麻素的药物获得美国食品和药物管理局的“绿色通行证”。
优势明显
此次获准上市的Epidiolex®，历经为期四年的一系列试验，这些试验均显示出大麻二酚在缓解癫痫症状方面的优势，而这些癫痫症状对现有的治疗方法具有高度的抵抗力。
Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征是极其罕见的癫痫疾病。患有这类癫痫疾病的儿童经常每天多次发作，他们可能有发育问题，并且有很高的早期死亡风险。
多年来，患有这些疾病的孩子的父母感到极度绝望，他们有些甚至会举家搬迁至那些大麻被合法化的州去生活，只为获得含有大麻二酚成分的油，因为这个化合物据说对治疗癫痫很有帮助。曾经有一个患有癫痫发作的儿童，从5岁开始用大麻油（含有高大麻二酚和低四氢大麻酚）治疗，结果其癫痫发作的频率和强度确实有了显著地下降。
但是，由于医用大麻类产品仍然不受管理药品的同一联邦安全法规的约束，因此不能保证含有大麻二酚成分的油被准确地标记或者其是否含有污染物。此外，对于这样的产品，病人或者他们的护理人员可能无法精确地控制使用剂量，或者有人甚至不知道使用多少剂量。
而Epidiolex则是一款有望于2018年秋季上市的口服药物，其将比目前在大麻药房或互联网上销售的大麻二酚类产品更安全、更可靠。
“Dravet综合征与Lennox-Gastaut综合征是难以控制的癫痫，患者的生活质量会受到严重影响，”美国食品和药物管理局药物评估和研究中心神经学产品部负责人Billy Dunn博士表示，“除了给Lennox-Gastaut综合征患者带来又一款重要治疗方案外，给Dravet综合征患者带来的首款获批新药将对他们的情况带来重要且急需的改善。”
充满希望
总部位于英国、专注于大麻素类药物的制药公司GW Pharmaceuticals是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者。
此前，该公司开发了一种基于大麻的药物Sativex®。这是一种用于缓解神经性疼痛、痉挛状态等症状的口服舌下雾化喷剂，其内含有比例1：1的大麻二酚和四氢大麻酚。早在2005年，该药物就获准在英国用于治疗痉挛状态，神经性疼痛和其他多发性硬化症的症状。目前，已经在16个国家获得使用“绿卡”。不过，它在美国尚未获得批准。
2014年，GW Pharmaceuticals制药公司从美国食品和药物管理局获得了Epidiolex新药的快速通道资格，从而加速了利用大麻二酚抗癫痫特性药物的开发进程。在对516名患有Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征的儿童进行了三项随机临床试验中，该药物治疗癫痫疾病的潜力得到了充分的验证。
今年1月，国际知名医学期刊《柳叶刀》就发表了关于大麻类药物Epidiolex（cannabidiol）的3期临床试验的积极结果。
紧随其后，4月份，由来自全国各地的专家组成的美国食品和药物管理局咨询委员会（包括一名来自美国国立药物滥用研究所的代表）就对试验的临床证据进行了评估，同时鉴于其有效地降低了癫痫发作的频率（与安慰剂相比），且药物呈现出了安全性，并具有轻微或不常见的副作用，因此咨询委员会一致投票建议批准Epidiolex®。
据美国食品和药物管理局此次发布的声明介绍，通过设置对照的临床试验对新药的安全性和疗效进行了测试，该局的新药批准流程也对其进行了仔细的审查。充分对照的临床试验支持了本次批准。“对于罹患严重和复杂癫痫综合征的患者来说，处方开具者对这款新药独特的优势和持久的递送可以有信心，并提供合适的剂量。”
对于大麻提取物新药的获准，美国食品和药物管理局局长Scott Gottlieb博士指出，“本次批准表明，正确评估大麻活性成分的研究项目可以带来重要的疗法。”
他还表示，美国食品和药物管理局将继续支持相关研究，寻找大麻衍生物的医疗潜力，并与新药开发者合作，为患者带来安全、有效、高质量的产品。
Epidiolex®的获准，堪称是为患者提供安全、有效的大麻提取物新药的重要里程碑。它的面世，无疑给患有两种特别严重的神经系统疾病的孩子的父母们带来了新的希望。■
《科学新闻》 (科学新闻2018年7月刊 健康)
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